Меню

Free protonmail

Назад Главная » Паранормальные новости » Наука, Технологии » 2016 » Февраль » 21

Что такое генная терапия?


В медицине наших дней слово «ген» мелькает во всевозможных контекстах и спряжениях. Есть генетика и геномика. Есть метагеномика, генетическая инженерия, прогнозирование генов и молекулярное генотипирование. Легко спутать различные ветви науки о ДНК, если сам ею не занимаешься, но вы наверняка слышали об одной подкатегории, которая частенько появлялась в СМИ в последние годы: генная терапия. Что такое генная терапия? Это медицинское использование генетического материала.

Чтобы понять, что все это значит и почему эта терапия настолько мощная, нужно начать с небольшого вступления в работу самих генов. Гены находятся в надежно защищенном геноме клетки, библиотеке чертежей, которые позволяют каждому живому существу развиваться и перестраивать себя должным образом. Чтобы реализовать на практике свой код, большинство генов должны быть «переведены» в белок — код ДНК определяет порядок аминокислот, которые должны быть добавлены к цепочке, которая впоследствии складывается в форму, заданную последовательностью. Именно через эту сложенную трехмерную структуру белок выполняет свою функцию в клетке.

Так что если вы хотите изменить происходящее в клетке, вы можете добиться этого путем изменения ДНК, которая кодирует форму белка, который выступает исполнителем. И если есть проблема дозировки, например, одна копия гена вместо двух, мы можем увеличить выход белка, поместив нашу собственную вторую копию. В любом случае мы меняем гены, доступные регулярному машинному аппарату клетки по производству белка, чтобы изменить поведение клеток.

Звучит просто. Но так ли просто это сделать? Конечно, нет.

Во-первых, очень сложно поместить новые или измененные гены в клетки, которые нужно исправить. Клетки специально развивались так, чтобы не дать этому случиться — ученым приходится взламывать вирусы, которые развивались, чтобы проникать в клетку, с этой целью. Но и они по-прежнему не идеальны; каждая отдельная клеточка вашего тела имеет собственную копию генома, полного и (в основном) идентичного остальным, и невозможно изменить каждую клетку вашего тела. Даже если мы успешно отредактируем миллионы копий вашего генома, останутся миллиарды нетронутых.

Таким образом, самые первые и по-прежнему важнейшие применения генной терапии включали пробирки — у пациента извлекали образец костного мозга, изменяли интересующий ген, а затем вводили исправленные клетки обратно носителю. Это, как правило, работало только если исправленные клетки жили дольше или пребывали в лучшем здравии, чем их природные аналоги, так что в конечном итоге вытесняли больные клетки и преобладали в популяции.

Только теперь стало возможно редактирование генов в теле живого пациента. Генная терапия наживую сейчас лучше всего справляется с проблемами, которые задевают конкретный тип клеток, ограниченное их число. Генетическая проблема, которую мы решаем, может оставаться в остальных нетронутых клетках, но если она не использует их для функционирования, то это не считается медицинской проблемой. В качестве примеров современных целевых клеток называются определенные типы клеток печени и кохлеарные волосковые клетки ушей млекопитающих.

В обоих случаях повторное лечение вирусом может «заразить» достаточно высокую долю специфической популяции клеток нашим терапевтическим геном, чтобы проявился необходимый эффект. Некоторые методы генной терапии просто помещают медицинский ген в ядро клетки-хозяина, где он будет находиться и делать белки, как и по естественным чертежам. Однако в долгосрочной перспективе это работает лишь с клетками, которые не делятся со временем, вроде нейронов. Если клетки делятся, как большинство клеток, наш ген может прилипнуть к геному клетки-носителя или отставать всякий раз, когда клетка воспроизводится.

Основная технология достижения такого рода сращивания называется CRISPR; аббревиатура означает короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами. Важно то, что если вставлять наш ген вместе с системой протеинов и РНК CRISPR, ген будет сращиваться с геномом где пожелаете. Клетки будут делиться и воспроизводить встроенный ген так, будто он был там все время.

Важно помнить, что исправляя генетическую проблему, мы ничего не меняем в наследуемости заболевания. Исправление глухоты путем редактирования ДНК в кохлеарных волосковых клетках, например, не уменьшает вероятность передачи заболевания потомству.

Интересные новости:

Подписывайтесь на наш Telegram, «X(twitter)» и «Zen.Yandex», «VK», «OK» и новости сами придут к вам..

По материалам: http://hi-news.ru

Подписывайтесь на наш Telegram-канал, «X(twitter)» и «Zen.Yandex», «VK», «OK» и новости сами придут к вам..


Никто не решился оставить свой комментарий.
Будь-те первым, поделитесь мнением с остальными.
avatar
Свежие статьи:
05.11.2024 в 19:45 Зелёные пятна на Марсе: загадки и возможности Perseverance
С момента своего прибыва на Марс марсоход NASA Perseverance делает удивительные открытия, которые могут изменить наше понимание красной планеты. Недавние находки зелёных пятен в марсианской породе поднимают важные вопросы о её истории и потенциальной жизни в п...

Читать далее

05.11.2024 в 19:37 Луна: Космический корабль или искусственный спутник Земли?
Луна на протяжении веков завораживала человечество, вызывая как научный интерес, так и мистические теории. Некоторые исследователи, включая Алекса Коллиера, утверждают, что наш спутник — это не просто природный объект, а искусственно созданный космический кора...

Читать далее

04.11.2024 в 20:25 Необычный объект CWISE J1249: загадка гиперскоростной звезды
В бескрайних просторах нашей галактики астрономы продолжают делать удивительные открытия, которые бросают вызов нашему пониманию космоса. Недавний анализ архивных данных космического телескопа WISE привел к вскрытию необычного объекта, известного как CWISE J12...

Читать далее


Советы:
Чебуреки с картошкой: рецепт воздушного теста
Мясной фарш в этих чебуреках заменяет начинка из пюре и зеленого лука. Традиционное блюдо представляет собой изделие из пресного теста в виде полукруга с начинкой из мясного фарша, специй и лука. Но теперь чебуреки готовят не только с мясом....

Читать далее

Творожный торт: простой рецепт
Есть много разновидностей творожных тортов. Этот — из песочного теста и творожного крема. Творожная выпечка — это всегда хорошая идея. Попробуйте приготовить сырный торт по нашему рецепту.

Читать далее

Этот завтрак понравится всем. Готовим нежные панкейки на воде
Простой рецепт «осилит» любой, а готовое блюдо поразит вас вкусом и красотой. Когда блины и оладьи надоели, а вы хотите полакомиться чем-нибудь вкусным на завтрак или просто так - попробуйте приготовить нежные панкейки на воде. Простой рецепт "осилит" любой, а...

Читать далее