Меню

Free protonmail

Назад Главная » Паранормальные новости » Наука, Технологии » 2016 » Февраль » 21

Что такое генная терапия?


В медицине наших дней слово «ген» мелькает во всевозможных контекстах и спряжениях. Есть генетика и геномика. Есть метагеномика, генетическая инженерия, прогнозирование генов и молекулярное генотипирование. Легко спутать различные ветви науки о ДНК, если сам ею не занимаешься, но вы наверняка слышали об одной подкатегории, которая частенько появлялась в СМИ в последние годы: генная терапия. Что такое генная терапия? Это медицинское использование генетического материала.

Чтобы понять, что все это значит и почему эта терапия настолько мощная, нужно начать с небольшого вступления в работу самих генов. Гены находятся в надежно защищенном геноме клетки, библиотеке чертежей, которые позволяют каждому живому существу развиваться и перестраивать себя должным образом. Чтобы реализовать на практике свой код, большинство генов должны быть «переведены» в белок — код ДНК определяет порядок аминокислот, которые должны быть добавлены к цепочке, которая впоследствии складывается в форму, заданную последовательностью. Именно через эту сложенную трехмерную структуру белок выполняет свою функцию в клетке.

Так что если вы хотите изменить происходящее в клетке, вы можете добиться этого путем изменения ДНК, которая кодирует форму белка, который выступает исполнителем. И если есть проблема дозировки, например, одна копия гена вместо двух, мы можем увеличить выход белка, поместив нашу собственную вторую копию. В любом случае мы меняем гены, доступные регулярному машинному аппарату клетки по производству белка, чтобы изменить поведение клеток.

Звучит просто. Но так ли просто это сделать? Конечно, нет.

Во-первых, очень сложно поместить новые или измененные гены в клетки, которые нужно исправить. Клетки специально развивались так, чтобы не дать этому случиться — ученым приходится взламывать вирусы, которые развивались, чтобы проникать в клетку, с этой целью. Но и они по-прежнему не идеальны; каждая отдельная клеточка вашего тела имеет собственную копию генома, полного и (в основном) идентичного остальным, и невозможно изменить каждую клетку вашего тела. Даже если мы успешно отредактируем миллионы копий вашего генома, останутся миллиарды нетронутых.

Таким образом, самые первые и по-прежнему важнейшие применения генной терапии включали пробирки — у пациента извлекали образец костного мозга, изменяли интересующий ген, а затем вводили исправленные клетки обратно носителю. Это, как правило, работало только если исправленные клетки жили дольше или пребывали в лучшем здравии, чем их природные аналоги, так что в конечном итоге вытесняли больные клетки и преобладали в популяции.

Только теперь стало возможно редактирование генов в теле живого пациента. Генная терапия наживую сейчас лучше всего справляется с проблемами, которые задевают конкретный тип клеток, ограниченное их число. Генетическая проблема, которую мы решаем, может оставаться в остальных нетронутых клетках, но если она не использует их для функционирования, то это не считается медицинской проблемой. В качестве примеров современных целевых клеток называются определенные типы клеток печени и кохлеарные волосковые клетки ушей млекопитающих.

В обоих случаях повторное лечение вирусом может «заразить» достаточно высокую долю специфической популяции клеток нашим терапевтическим геном, чтобы проявился необходимый эффект. Некоторые методы генной терапии просто помещают медицинский ген в ядро клетки-хозяина, где он будет находиться и делать белки, как и по естественным чертежам. Однако в долгосрочной перспективе это работает лишь с клетками, которые не делятся со временем, вроде нейронов. Если клетки делятся, как большинство клеток, наш ген может прилипнуть к геному клетки-носителя или отставать всякий раз, когда клетка воспроизводится.

Основная технология достижения такого рода сращивания называется CRISPR; аббревиатура означает короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами. Важно то, что если вставлять наш ген вместе с системой протеинов и РНК CRISPR, ген будет сращиваться с геномом где пожелаете. Клетки будут делиться и воспроизводить встроенный ген так, будто он был там все время.

Важно помнить, что исправляя генетическую проблему, мы ничего не меняем в наследуемости заболевания. Исправление глухоты путем редактирования ДНК в кохлеарных волосковых клетках, например, не уменьшает вероятность передачи заболевания потомству.

Интересные новости:

Подписывайтесь на наш Telegram, «X(twitter)» и «Zen.Yandex», «VK», «OK» и новости сами придут к вам..

По материалам: http://hi-news.ru

Подписывайтесь на наш Telegram-канал, «X(twitter)» и «Zen.Yandex», «VK», «OK» и новости сами придут к вам..


Никто не решился оставить свой комментарий.
Будь-те первым, поделитесь мнением с остальными.
avatar
Свежие статьи:
21.11.2024 в 23:27 Новые механизмы нейронной связи: потенциалы дендритов
Современные исследования мозга постоянно открывают новые горизонты в понимании его работы. Последние достижения ученых из Германии и Греции выявили уникальные механизмы нейронной связи, которые могут изменить наше представление о когнитивных функциях. Они обна...

Читать далее

21.11.2024 в 23:21 Сверхмассивные чёрные дыры: тайны ранней Вселенной
Астрономы веками пытаются разгадать тайны формирования чёрных дыр, особенно тех, что обладают колоссальной массой. Новые исследования ставят под сомнение традиционные представления о процессе их образования, выдвигая гипотезу о том, что эти космические монстры...

Читать далее

21.11.2024 в 23:14 Локальное время: Новая концепция восприятия времени
Время — это понятие, которое человечество пыталось понять на протяжении тысячелетий. Но что, если мы можем взглянуть на него с совершенно новой перспективы? Учёные из Донского государственного технического университета и Лиссабонского университета NOVA сделали...

Читать далее


Советы:
Как часто поливать чеснок?

Если вы собираетесь хранить чеснок долго, то поливать его в период роста головки нужно реже.

Читать далее

Как отпугнуть муравьев: очень простое и дешевое средство
Весна и лето — это желанная пора года практически для всех. Погода становится теплее, и все снова начинает зеленеть. Одним из основных недостатков этого прекрасного времени являются нежелательные насекомые. Одними из самых неприятных и надоедливых из них являю...

Читать далее

Идеально к чаю: рецепт творожных крендельков
Если хочется чего-то вкусного и сладкого, а в холодильнике внезапно обнаружилось немного творога, рекомендуем приготовить творожные крендельки к чаю по рецепту из кулинарного блога "Рецепты каждый день". Такая выпечка не заберет много времени и порадует вкусом...

Читать далее