FDA только что одобрило самое дорогое лекарство в мире

Федеральное управление США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) только что одобрило новое средство для лечения редкого заболевания свертываемости крови, которое имеет высокую цену.

Одна доза препарата обойдется в 3,5 миллиона долларов США, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

На первый взгляд, цена просто ошеломляет, но недавний анализ экономической эффективности препарата показывает, что это относительно "справедливая" цена за то, чего достигает лечение - по крайней мере, в США.

Препарат под названием Hemgenix представляет собой генную терапию для лечения гемофилии B, которая является редким генетическим заболеванием, вызывающим пониженную свертываемость крови. Наиболее серьезные симптомы включают спонтанные и повторяющиеся эпизоды кровотечения, которые трудно остановить.

Гемофилия В чаще встречается у мужчин, чем у женщин, и хотя точное число заболевших назвать трудно, по оценкам, в США около 8 000 мужчин страдают от этого пожизненного заболевания.

Основное лекарство, которое в настоящее время используется для лечения гемофилии В в США, обеспечивает пациентов столь необходимым фактором свертывания крови, но его пожизненное лечение требует больших затрат. Для пациентов с тяжелыми симптомами требуется рутинный и дорогостоящий режим лечения, эффективность которого со временем может снижаться.

Сегодня, по оценкам исследователей, стоимость лечения каждого пациента с умеренной или тяжелой формой гемофилии B в течение всей жизни составляет от 21 до 23 миллионов долларов США. Стоимость лечения в Великобритании дешевле, чем в США или других странах Европы, но все равно составляет десятки миллионов долларов на каждого пациента в течение всей жизни.

С другой стороны, Hemgenix - это одноразовый внутривенный препарат, который вводится в одной дозе и стоит дешевле. Препарат попадает в организм с помощью вирусного вектора, который разработан для доставки ДНК в целевые клетки печени. Затем эта генетическая информация реплицируется клетками, распространяя инструкции для белка свертывания крови, известного как фактор IX.

На сегодняшний день эффективность и безопасность Hemgenix проверены в двух исследованиях. В одном исследовании, проведенном среди 54 участников с тяжелой или умеренно тяжелой формой гемофилии B, ученые обнаружили повышение уровня активности фактора IX, что позволило снизить необходимость в рутинной заместительной терапии, доступной в настоящее время пациентам.

После получения генной терапии частота развития неконтролируемых кровотечений у пациентов снизилась более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем.

Побочные эффекты включали головные боли, гриппоподобные симптомы и повышение уровня ферментов в печени, и все они должны тщательно контролироваться врачами в дальнейшем.

"Генная терапия гемофилии существует на горизонте уже более двух десятилетий. Несмотря на прогресс в лечении гемофилии, профилактика и лечение эпизодов кровотечения могут негативно влиять на качество жизни людей", - говорит Питер Маркс, директор Центра FDA по оценке и исследованию биологических препаратов.

"Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто испытывает тяжелое бремя болезни, связанное с этой формой гемофилии".

Пока неясно, является ли эта генная терапия лечением гемофилии В, но первые результаты обнадеживают.

Для таких серьезных, но редких заболеваний, как гемофилия В, FDA имеет специальное обозначение, стимулирующее медицинские исследования. Например, препарат Hemgenix классифицируется как "сиротское лекарство", потому что он будет лечить лишь небольшое количество пациентов.

В рамках этой классификации производитель Hemgenix, компания CSL Behring, имеет эксклюзивные права на американский рынок в течение следующих семи лет.

Стимулы, используемые правительством США для стимулирования научных исследований, являются полезным способом стимулирования инноваций в области редких заболеваний, которые в противном случае оказались бы на обочине, но эта политика представляет собой обоюдоострый меч.

Она также означает, что американский рынок несет расходы на поддержание монополий на лекарства, в то время как другие страны, устанавливающие ограничения на цены на лекарства, получают выгоду от международных исследований.

Сегодня США платят за рецептурные лекарства в два-шесть раз больше, чем другие страны мира.

Предыдущим рекордсменом по стоимости самого дорогого лекарства была другая "одноразовая" форма генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии. Стоимость одного курса оценивается в 2 миллиона долларов США, и это лекарство также вызвало жаркие споры о том, как компании, производящие лекарства, финансируют свой бизнес.

Хотя за последние несколько десятилетий многие производители лекарств воспользовались статусом сиротских препаратов для создания монополий на лекарства, этот последний препарат может стать одним из случаев, когда эта политика может сработать, по крайней мере, для некоторых людей.

Первоначальные затраты, конечно, огромны, но для тех, кому посчастливилось иметь поддерживающую страховую компанию, Hemgenix может сэкономить миллионы на медицинских расходах, неизмеримо улучшив жизнь людей.

Европейское агентство по лекарственным средствам и его коллеги по регулированию лекарственных средств в Великобритании и Австралии в настоящее время также рассматривают возможность применения генной терапии.

Будет интересно посмотреть, сколько производителям лекарств разрешено взимать плату за Hemgenix в других частях мира.

Источник: https://ufospace.net/